基因疗法的未来光辉之路，我们如何才能承担得起这份费用？

来源：健点子ihealth

细胞和基因疗法方兴未艾，可能带来疾病一次性治疗的根本改变。

但是，这些疗法也可能带来了经济上的难题。首当其冲的就是价格。

基因疗法虽然价格各异，但同样都不菲。

据国际患者可及性咨询机构，Partners4Access的一份报告显示，许多最前沿的基因疗法新技术需要支付大笔费用，有的病人的治疗费用可能超过1,000,000美元。

这对于目前获批基因疗法的市场，美国和欧洲的医保支付方也带来了巨大的财政压力。

和美国的商业医保为主不同，欧洲的医保支付方既包括商业医保也包括政府医保，不管公立还是私立，这样的价格都可能带来财务困境。

此外，基因疗法有的通常通过几个周期来进行治疗，有的可能需要随着患者在治疗过程中的进展和结果而付费。

比如，诺华公司第一个获批治疗血液肿瘤的细胞疗法，Kymriah，定价为475,000美元。

（诺华第一获批治疗血液肿瘤的细胞疗法Kymriah. 公司网站）

为了能更好地说服医保付费方，诺华与美国医疗保险和医疗服务中心（CMS）进行创新合作，只有当儿童和年轻成人急性淋巴白血病（ALL）患者在第一个月底前对Kymriah治疗做出反应时，才付款。

这种“按效果付费”的支付方法的尝试，打破了传统的一揽子付费的模式，带来了支付方式的改变。

对于像基因疗法这样有潜力根本改变重大疾病治疗的突破性疗法，支付方式的创新迫在眉睫。

 “诺华公司一直处于基于疗效和按效果的定价的前沿，并非常高兴与CMS合作，开展针对第一个具有潜力改变癌症治疗的技术的首次合作。”诺华公司表示。 “我们期待继续与CMS合作，将其扩展到其他产品和疾病领域。”

英国提出新模式

在这种情况下，英国的医保核准机构，临床卓越中心（NICE）提议，探索扩大支付方式，采用分期付款的新模式。

根据NICE的这个提议，基因和细胞疗法，随着治疗时间的推移，只要患者达到某些治疗目标，例如持续的反应，将整个费用分几次支付。

这个提议尤其新颖性。但对于现有的商业保险的体系带来了一些挑战，特别是在美国，但它确实值得探索。

除了医保支付方之外，细胞和基因疗法还会给医院和治疗机构带来新的课题。

至今为主，治疗的主体，医生大多都是内科医生背景，基因治疗需要住院进行。基因疗法不菲的价格也要求，医院或供应商需要购入一种成本非常高的药物，并不能采用按诊断病种付费（Diagnosis Related Group, DRG )的付费方式。

如果没有额外的保险和财政资助，仅靠商业保险可能很难做到一步到位。

个性化治疗的两难

此外，基因和包括嵌合原抗体T细胞（CAR-T）细胞疗法，目前是个性化医疗的最新发展。所谓个性化医疗，就是说，一次只能治疗一个患者，治疗的患者的数量也会受到限制。

在面对需要紧急治疗的患者时，这造成了不可持续性。

这也可能解释了最初上市的CAR-T治疗技术时，患者的数量都不多。

诺华的Kymriah在2017年第三季度上市。2018年第一季度，这个CAR-T细胞疗法销售了1200万美元，作为定价475,000美元的新药，这个数字相当于近30名患者接受了治疗使用。

其他的两个目前获批的细胞和基因疗法，风筝制药的治疗血液肿瘤的Yescarta和Spark公司的治疗视网膜遗传病变的Luxturna也面临同样的挑战。

(Spark公司获批治疗遗传视网膜病变的基因疗法Luxturna.公司网站）

不管是按效果付费，还是分期付款，对于价格昂贵但有改变疾病治疗潜力的基因和细胞疗法，都说明，需要一种创新的支付方式。

至少，以治疗进展和结果为基础的方式，可以考虑到一种药物长期疗效的不确定性。

当然，这些方式也需要进一步完善。