基因治疗领域的新兴领军者：百傲万里的崛起与未来展望

最新的季度业绩显示，基因治疗血友病和苯丙酮尿症正在紧锣密鼓进行。

治疗血友病可能不再需要频繁注射凝血因子。

百傲万里（BioMarin）2月22日周五的四季度业绩会上表示，全球最终阶段的治疗血友病的基因疗法将扩大患者人数。

这个全球三期临床试验，将治疗严重的血友病甲型（A型），患者招募将在今年第三季度完成。

招募的患者人数将从计划的40人增加到130人。

此外，公司还表示，将在2019年下半年决定是否采用快速通道来加快审批上市过程。

去年5月，公司公布了使用这个基因疗法两年的临床试验，数据显示，治疗严重的血友病能减少预防出血的需要，而且，患者没有发生自发性出血。

血友病的基因治疗方兴未艾。除了百傲万里，还有Spark公司和辉瑞公司合作，正在进行Spark的SPK-9001，治疗血友病乙型（B型）的临床研究。

除了与辉瑞在血友病乙型治疗的合作，Spark自己也在进行临床试验，开发自己的治疗血友病甲型的基因疗法。

周六，华尔街日报报道，瑞士药企罗氏正在收购Spark，估值预计将达到50亿美元，这将纳斯达克上市的Spark的市值提高两倍。

苯丙酮尿症新疗法

2019年, 百傲万里预计，总收入在16.8亿美元至17.5亿美元之间, 其中包括最新的5月刚刚获得批准的治疗苯酮尿症 (pku) 的新药， Palynziq 的稳健增长。

这个新药2018的下半年，就获得了1220万美元的美国销售额, 其中包括第四季度的810万美元。Biomarin 预计，在2019年，这个PKU新药将达到销售7000万到1亿美元。

百傲万里的第一个治疗PKU的科望（Kuvan），也在国内获批，并在上周被列入了21个罕见病用药增值税优惠的名单（跨国药企占先肺动脉高压最多: 罕见病药减税解析）。

此外，百傲万里的治疗 pku 的基因治疗产品, 正在临床前阶段的开发。目前已经在一个经过验证的小鼠模型中展示了能将缺陷的phe终身达到正常水平。

公司计划在2019年上半年完成临床前研究, 预计将在2019年下半年提交临床试验IND的申请文件。

基因治疗的最大优势就是长效。比如，血友病患者需要几年才治疗一次，而不是现在的每周都有频繁接受凝血因子的治疗来预防出血。